اشترك

الاستمرار بالحساب الحالي

شارك
شارك
Article image
الصحة، العلاج الجيني، الوراثة، الحمض النووي، الجينات

2018-07-03 07:42:33

2022-06-23 16:09:52

03 يوليو 2018
ربما لم يكن الأطفال الخمسة عشر الذين وُلدوا وهم يعانون من مرض نادر مخرّب للعضلات على قيد الحياة اليوم دون العلاج التجريبي الذي قام بتعديل جيناتهم بعد وقت قصير من ولادتهم. فقد كان من المحتمل أن يتسبب المرض - الذي يُسمى بالضمور العضلي الشوكي - بوفاة معظمهم قبل سن الثانية. وما يثير الدهشة أن العديد من هؤلاء الأطفال يمكنهم الآن التحدث والجلوس بمفردهم، ويمكن لعدد قليل منهم أن يمشي حتى، وهي مراحل لم يكن بإمكانهم الوصول إليها من دون العلاج. وتلاحِظ شركة أفيكسس (AveXis) التي تقف وراء هذا الدواء أن أفضل النتائج كانت عند الأطفال الذين يتم علاجهم خلال الشهر…