نجحت مجموعة من الأطباء في استخدام تقنية كريسبر لعلاج ثلاثة مرضى يعانون من أمراض وراثية في الدم، اثنان منهما مصابان بمرض الثلاسيميا بيتا والمريض الثالث يعاني من فقر الدم المنجلي.
وقد أعلنت شركتا كريسبر ثيرابيوتكس (CRISPR Therapeutics) وفيرتكس فارماسيوتيكالز (Vertex Pharmaceuticals) -اللتان قادتا هذا الجهد- عن نتائج العلاج المسمى سي تي إكس 001 (CTX001) في الاجتماع الافتراضي للجمعية الأوروبية لأمراض الدم يوم 12 يونيو.
المرضى الثلاثة
كان المريض الأول المصاب بثلاسيميا بيتا يُجري 34 عملية نقل دم سنوياً. ولكن بعد 15 شهراً من الخضوع للعلاج، لم يعد المريض في حاجة إلى نقل الدم، وارتفع مستوى الهيموجلوبين لديه إلى 14.2 جرام في عُشر اللتر، علماً بأن المستوى الطبيعي للهيموجلوبين يبلغ بين 12 و15 جراماً في عُشر اللتر. أما المريض الثاني المصاب بثلاسيميا بيتا فقد كان يُجري 61 عملية نقل دم سنوياً. وبعد 5 أشهر من العلاج الجيني، لم يعد في حاجة إلى نقل الدم، وارتفع مستوى الهيموجلوبين لديه إلى 12.5 جرام في عُشر اللتر.
بينما كان المريض الثالث المصاب بفقر الدم المنجلي يعاني من نوبات ألم ناجمة عن انسداد الأوعية الدموية ويحتاج إلى 5 عمليات نقل دم سنوياً. وبعد العلاج الجيني، لم يتعرّض لأي نوبة، وارتفع مستوى الهيموجلوبين لديه إلى 11.8 جرام في عُشر اللتر.
العلاج الجيني بتقنية كريسبر
من المعروف أن الثلاسيميا بيتا وفقر الدم المنجلي هما مرضان ناجمان عن وجود طفرات جينية تؤثر على الهيموجلوبين، وهو البروتين الذي يحمل الأكسجين في كريات الدم الحمراء. لكن عدداً قليلاً من الأشخاص المصابين بهذه الطفرات لا يُظهرون أية أعراض للمرض، وذلك بسبب استمرار أجسامهم في إنتاج الهيموجلوبين الجنيني، الذي يتوقف عادة بعد فترة وجيزة من الولادة.
ومن هنا برزت فكرة تطوير علاج لهذه الأمراض من خلال إنتاج الهيموجلوبين الجيني؛ حيث قام الأطباء بأخذ خلايا جذعية من نقي عظام المرضى، ثم استخدموا تقنية كريسبر لتعطيل الجين المسؤول عن إيقاف إنتاج الهيموجلوبين الجنيني، وبعد ذلك أعادوا الخلايا إلى أجسام المرضى.
وعلى الرغم من أن المرضى الثلاثة قد عانوا من بعض الآثار الجانبية الخطيرة -فقد كان لا بدّ من تدمير معظم الجهاز المناعي بالعلاج الكيميائي قبل أن تتم إعادة نقل خلايا نقي العظام بعد إصلاحها- إلا أن القائمين على هذه التجربة أوضحوا أن تقنية كريسبر أثبتت سلامتها، وأنه لا بد من مراقبة المرضى لفترة طويلة للتأكد من عدم ظهور تأثيرات سلبية في المستقبل.
أهمية العلاج الجديد
تأتي هذه النتائج بمنزلة تأكيد على تجربة سابقة قام بها الفريق نفسه لعلاج مريضتين مصابتين باضطرابات وراثية في الدم. ويقول حيدر فرانجول من معهد سارة كانون للأبحاث وأحد أعضاء الفريق في تصريح صحفي: "تبيّن النتائج الأولية أن هذا العلاج فعال وناجح للمرضى المصابين بثلاسيميا بيتا وفقر الدم المنجلي".
لقد تم استخدام العلاج الجيني سابقاً في علاج أمراض نادرة جداً. وتكمن أهمية العلاج الجديد في أنه يمثل "إثبات مبدأ" لعلاج ملايين المرضى المصابين باضطرابات الدم الوراثية الشائعة. وتخطط الشركتان لتوسيع تجاربهما لتشمل عدداً أكبر من المرضى، بما يمكّنهما من الحصول على موافقة الهيئات الصحية لاستخدام العلاج على نطاق واسع.
