اشترك

الاستمرار بالحساب الحالي

شارك
شارك


غالباً ما يتم منع الأطفال من إجراء التجارب السريرية الأولية، حتى عندما يكون بِإمكان العلاج أن ينقذ حياتهم.

2021-07-29 15:53:06

01 نوفمبر 2018
Article image

أصبح أحد المرضى في الولايات المتحدة أول شخص يتلقى حقنة لعلاج تجريبي يهدف إلى تعديل خطأ وراثي في حمضه النووي. ويمثل استخدام تقنية التعديل الجيني لتصحيح الخلايا في الجسم حدثاً علمياً هاماً، ولكنه يشير أيضاً إلى معضلة طبية مزعجة. ويعتبر المريض براين مادوكس -من ولاية أريزونا ويبلغ من العمر 44 عاماً- جزءاً من تجربة سريرية لاختبار إحدى طرق التعديل الجيني لمتلازمة هنتر، وهي نوع من الاضطرابات الاستقلابية التي تدمِّر خلايا الجسم ببطء. ويبلغ العمر المتوقع للأشخاص الذين يولدون وهم يعانون من هذا المرض من 10 إلى 20 سنة، ولذلك فإن معظم المرضى هم من الأطفال. وفي الوقت الحالي، تعدّ التجربة التي يشارك فيها مادوكس متاحةً للبالغين فقط. لذلك فإن المرضى الصغار -ممَّن هم في حاجة ماسة إلى العلاج من أجل البقاء على قيد الحياة- لا بدَّ لهم أن ينتظروا للحصول عليه. تتطلَّب إدارة الغذاء والدواء الأميركية في كثير من الأحيان من الشركات أن تُثبت أن العلاج آمن عند البالغين قبل استخدامه عند الأطفال. وتهدف شركة سانجامو ثيرابيوتكس (Sangamo Therapeutics) التي تجري التجربة إلى علاج تسعة مرضى بالغين قبل أن تتمكَّن من قبول الأطفال في التجربة الحالية. لكن ساندي ماكراي (الرئيس التنفيذي لشركة سانجامو) يقول إن علاج الأطفال بعمر مبكر هو الهدف النهائي. ويقول: "توجد الحاجة الطبية الحقيقية هناك. نريد أن نحاول معالجة هذا المرض قبل حدوث أي تأثيرات، وليس عند المرضى البالغين حيث تكون العديد من الملامح قد ظهرت بالفعل".

أدخل بريدك الإلكتروني واقرأ المقال مجاناً

أنشئ حساباً مجاناً واقرأ مقالتين مجاناً كل شهر من أوسع تشكيلة محتوى أنتجته ألمع العقول العالمية والعربية.