اشترك

الاستمرار بالحساب الحالي

شارك
شارك
Article image
حقوق الصورة: جورن بوليكس – جيتي



إن تصحيح إحدى الطفرات الجينية يسمح للمرضى المصابين بمرض الثلاسيميا بيتا بتشكيل خلايا دموية سليمة.

2021-07-03 16:45:13

05 يوليو 2018
أظهر علاج تجريبي أُجري لمرة واحدة لأحد الاضطرابات الوراثية في الدم نتائج مثيرة في إحدى الدراسات الصغيرة. ويعدّ هذا الأمر حدثاً هاماً لشركة بلوبيرد بيو (Bluebird Bio) التي أعدّت العلاج، كما يُعتبر الأحدث في سلسلة نجاح العلاجات الجينية، والتي تهدف إلى تعديل الحمض النووي للشخص لعلاج المرض. ويعاني حوالي 288 ألف شخص حول العالم من مرض الثلاسيميا بيتا، وهو اضطراب وراثي يعجز الجسم فيه عن إنتاج كمية كافية من الهيموغلوبين، أي البروتين الغني بالحديد والذي يحمل الأوكسجين في خلايا الدم الحمراء. ولكن في تجربة سريرية دولية للعلاج الذي طوّرته شركة بلوبيرد، تمكّن 15 مريضاً من أصل 22 من التوقف عن نقل الدم تماماً بعد حصولهم على العلاج. أما المرضى السبعة الآخرون – والذين يعاني معظمهم من أكثر أشكال المرض شدّة – فهم يحتاجون الآن إلى نقل الدم بشكل أقل. وقام الأطباء بتتبّع المرضى لمدة تصل إلى ثلاث سنوات ونصف، ولم يظهر أن العلاج يتلاشى خلال تلك الفترة. وقد نُشرت النتائج في شهر أبريل في مجلة نيو إنجلاند جورنال أوف ميديسين (New England Journal of Medicine). وتقول المؤلفة الرئيسية أليكسيس تومسون - وهي طبيبة في مستشفى لوري للأطفال في شيكاغو - بأن جميع المشاركين في الدراسة كانوا يتلقّون الدم بشكل منتظم كل ثلاثة إلى أربعة أسابيع منذ أن كان عمرهم ستة أشهر. وقد يستغرق نقل الدم من أربع إلى ست ساعات، ويمكن لنقله بشكل متكرّر أن يؤدي إلى تراكم الحديد في الدم، مما يؤدي إلى آثار جانبية خطيرة. وقدّرت دراسة أجريت عام 2016 في المملكة المتحدة بأن تكلفة علاج المريض الذي يعاني من الثلاسيميا بيتا تتخطى 720 ألف دولار خلال 50 عاماً. ويتضمن العلاج الجيني استخراج الخلايا الجذعية من

أدخل بريدك الإلكتروني واقرأ المقال مجاناً

أنشئ حساباً مجاناً واقرأ مقالتين مجاناً كل شهر من أوسع تشكيلة محتوى أنتجته ألمع العقول العالمية والعربية.